La atención médica debe mejorar la vida de las personas. Pero, ¿y los pacientes con enfermedades raras?

La atención médica debería 1️⃣ mejorar la vida de las personas. Este hecho es indiscutible. Sin embargo, para algunos pacientes con enfermedades raras, los intereses 1️⃣ comerciales están dictando quién tiene acceso a un tratamiento salvavidas y quién no. Las empresas farmacéuticas siempre han estado motivadas 1️⃣ por la demanda global y el potencial de los mayores beneficios. Durante las dos últimas décadas, el mercado ha explotado: 1️⃣ los ingresos farmacéuticos en todo el mundo han superado los R$1tn. Para los pacientes con afecciones comunes, esta inversión en 1️⃣ atención médica solo puede ser una buena noticia. Pero el enfoque estrecho de esta estrategia significa que, en el Reino 1️⃣ Unido, uno de cada 17 de nosotros, que en algún momento se verá afectado por una enfermedad rara, corre el 1️⃣ riesgo de ser olvidado.

Hasta ahora

Los proveedores de atención médica, motivados por el deseo de hacer que los tratamientos salvavidas estén 1️⃣ más disponibles, están encontrando nuevas formas de llegar a los pacientes a los que de otro modo les habrían resultado 1️⃣ inaccesibles. El Gran Hospital de Gran Bretaña (Gosh) recientemente anunció que está dando un paso sin precedentes al intentar obtener 1️⃣ la licencia usted mismo para una terapia génica rara en base sin fines de lucro, después de que la empresa 1️⃣ farmacéutica que planeaba comercializarla abandonara el proyecto. Si tiene éxito, será la primera vez que un fideicomiso del Servicio Nacional 1️⃣ de Salud tenga la autorización para comercializar un medicamento para este tipo de tratamiento. El movimiento podría actuar como un 1️⃣ ejemplo de cómo llevar medicamentos a los pacientes del Reino Unido que las empresas farmacéuticas no están dispuestas a correr 1️⃣ el riesgo de sus ganancias.

La situación actual

Se estima que 3,5 millones de personas en el Reino Unido viven con una 1️⃣ enfermedad rara y que el 95% de estas condiciones carece de un tratamiento efectivo. El 50% de las enfermedades raras 1️⃣ aparecen en la infancia y el 30% de los niños con una enfermedad rara morirán antes de cumplir los cinco 1️⃣ años. Esto simplemente no es aceptable. Debemos hacer más para encontrar nuevos tratamientos y llevarlos rápida y asequiblemente a los 1️⃣ pacientes.

El Gosh obtuvo financiación de organizaciones benéficas, incluidas las mías, para pujar por la autorización de comercialización para el tratamiento 1️⃣ del síndrome de déficit inmunológico combinado grave, una afección potencialmente letal que deja a los pacientes sin sistema inmunitario. Si 1️⃣ no se trata, puede ser fatal dentro de los dos primeros años de vida, incluso los resfriados comunes pueden ser 1️⃣ letales. Pero la nueva terapia génica permite a los niños afectados vivir una vida normal. En pocas palabras, es la 1️⃣ diferencia entre crecer o no.

El futuro

Las decisiones de inversión de las empresas farmacéuticas son complejas y están influenciadas por muchos 1️⃣ factores, incluidos los marcos políticos y regulatorios, los costos iniciales y la factibilidad clínica. Incluso si un medicamento demuestra ser 1️⃣ un tratamiento eficaz para una enfermedad, se ha demostrado que es seguro y se espera que genere millones de libras 1️⃣ esterlinas al año, a veces no es suficiente para que una empresa justifique la inversión.

Este tenso equilibrio entre el beneficio 1️⃣ del paciente y las ganancias ha sido un debate en vivo desde la creación de la industria farmacéutica. Sin embargo, 1️⃣ en los últimos años ha habido acusaciones de enriquecimiento desenfrenado a costa de la salud de los pacientes. En 2024, 1️⃣ Turing Pharmaceuticals aumentó el costo de un medicamento salvavidas de 62 años llamado Daraprim, utilizado para tratar el VIH, la 1️⃣ malaria y el cáncer, de R$13.50 a R$750 por píldora. La decisión causó indignación y el ex CEO, Martin Shkreli, 1️⃣ intentó justificar el aumento alineando el precio con otros tratamientos para enfermedades raras. Por supuesto, no todos en la industria 1️⃣ farmacéutica se comportan de esta manera, pero aumentar la variedad de formas en que se pueden desarrollar y comercializar los 1️⃣ medicamentos a los pacientes será enormemente beneficioso para el sector en su conjunto.