La atención médica debe mejorar la vida de las personas. Pero, ¿y los pacientes con enfermedades raras?

La atención médica debería 🍊 mejorar la vida de las personas. Este hecho es indiscutible. Sin embargo, para algunos pacientes con enfermedades raras, los intereses 🍊 comerciales están dictando quién tiene acceso a un tratamiento salvavidas y quién no. Las empresas farmacéuticas siempre han estado motivadas 🍊 por la demanda global y el potencial de los mayores beneficios. Durante las dos últimas décadas, el mercado ha explotado: 🍊 los ingresos farmacéuticos en todo el mundo han superado los R$1tn. Para los pacientes con afecciones comunes, esta inversión en 🍊 atención médica solo puede ser una buena noticia. Pero el enfoque estrecho de esta estrategia significa que, en el Reino 🍊 Unido, uno de cada 17 de nosotros, que en algún momento se verá afectado por una enfermedad rara, corre el 🍊 riesgo de ser olvidado.

Hasta ahora

Los proveedores de atención médica, motivados por el deseo de hacer que los tratamientos salvavidas estén 🍊 más disponibles, están encontrando nuevas formas de llegar a los pacientes a los que de otro modo les habrían resultado 🍊 inaccesibles. El Gran Hospital de Gran Bretaña (Gosh) recientemente anunció que está dando un paso sin precedentes al intentar obtener 🍊 la licencia usted mismo para una terapia génica rara en base sin fines de lucro, después de que la empresa 🍊 farmacéutica que planeaba comercializarla abandonara el proyecto. Si tiene éxito, será la primera vez que un fideicomiso del Servicio Nacional 🍊 de Salud tenga la autorización para comercializar un medicamento para este tipo de tratamiento. El movimiento podría actuar como un 🍊 ejemplo de cómo llevar medicamentos a los pacientes del Reino Unido que las empresas farmacéuticas no están dispuestas a correr 🍊 el riesgo de sus ganancias.

La situación actual

Se estima que 3,5 millones de personas en el Reino Unido viven con una 🍊 enfermedad rara y que el 95% de estas condiciones carece de un tratamiento efectivo. El 50% de las enfermedades raras 🍊 aparecen en la infancia y el 30% de los niños con una enfermedad rara morirán antes de cumplir los cinco 🍊 años. Esto simplemente no es aceptable. Debemos hacer más para encontrar nuevos tratamientos y llevarlos rápida y asequiblemente a los 🍊 pacientes.

El Gosh obtuvo financiación de organizaciones benéficas, incluidas las mías, para pujar por la autorización de comercialización para el tratamiento 🍊 del síndrome de déficit inmunológico combinado grave, una afección potencialmente letal que deja a los pacientes sin sistema inmunitario. Si 🍊 no se trata, puede ser fatal dentro de los dos primeros años de vida, incluso los resfriados comunes pueden ser 🍊 letales. Pero la nueva terapia génica permite a los niños afectados vivir una vida normal. En pocas palabras, es la 🍊 diferencia entre crecer o no.

El futuro

Las decisiones de inversión de las empresas farmacéuticas son complejas y están influenciadas por muchos 🍊 factores, incluidos los marcos políticos y regulatorios, los costos iniciales y la factibilidad clínica. Incluso si un medicamento demuestra ser 🍊 un tratamiento eficaz para una enfermedad, se ha demostrado que es seguro y se espera que genere millones de libras 🍊 esterlinas al año, a veces no es suficiente para que una empresa justifique la inversión.

Este tenso equilibrio entre el beneficio 🍊 del paciente y las ganancias ha sido un debate en vivo desde la creación de la industria farmacéutica. Sin embargo, 🍊 en los últimos años ha habido acusaciones de enriquecimiento desenfrenado a costa de la salud de los pacientes. En 2024, 🍊 Turing Pharmaceuticals aumentó el costo de un medicamento salvavidas de 62 años llamado Daraprim, utilizado para tratar el VIH, la 🍊 malaria y el cáncer, de R$13.50 a R$750 por píldora. La decisión causó indignación y el ex CEO, Martin Shkreli, 🍊 intentó justificar el aumento alineando el precio con otros tratamientos para enfermedades raras. Por supuesto, no todos en la industria 🍊 farmacéutica se comportan de esta manera, pero aumentar la variedad de formas en que se pueden desarrollar y comercializar los 🍊 medicamentos a los pacientes será enormemente beneficioso para el sector en su conjunto.