La atención médica debe mejorar la vida de las personas. Pero, ¿y los pacientes con enfermedades raras?

La atención médica debería 5️⃣ mejorar la vida de las personas. Este hecho es indiscutible. Sin embargo, para algunos pacientes con enfermedades raras, los intereses 5️⃣ comerciales están dictando quién tiene acceso a un tratamiento salvavidas y quién no. Las empresas farmacéuticas siempre han estado motivadas 5️⃣ por la demanda global y el potencial de los mayores beneficios. Durante las dos últimas décadas, el mercado ha explotado: 5️⃣ los ingresos farmacéuticos en todo el mundo han superado los R$1tn. Para los pacientes con afecciones comunes, esta inversión en 5️⃣ atención médica solo puede ser una buena noticia. Pero el enfoque estrecho de esta estrategia significa que, en el Reino 5️⃣ Unido, uno de cada 17 de nosotros, que en algún momento se verá afectado por una enfermedad rara, corre el 5️⃣ riesgo de ser olvidado.

Hasta ahora

Los proveedores de atención médica, motivados por el deseo de hacer que los tratamientos salvavidas estén 5️⃣ más disponibles, están encontrando nuevas formas de llegar a los pacientes a los que de otro modo les habrían resultado 5️⃣ inaccesibles. El Gran Hospital de Gran Bretaña (Gosh) recientemente anunció que está dando un paso sin precedentes al intentar obtener 5️⃣ la licencia usted mismo para una terapia génica rara en base sin fines de lucro, después de que la empresa 5️⃣ farmacéutica que planeaba comercializarla abandonara el proyecto. Si tiene éxito, será la primera vez que un fideicomiso del Servicio Nacional 5️⃣ de Salud tenga la autorización para comercializar un medicamento para este tipo de tratamiento. El movimiento podría actuar como un 5️⃣ ejemplo de cómo llevar medicamentos a los pacientes del Reino Unido que las empresas farmacéuticas no están dispuestas a correr 5️⃣ el riesgo de sus ganancias.

La situación actual

Se estima que 3,5 millones de personas en el Reino Unido viven con una 5️⃣ enfermedad rara y que el 95% de estas condiciones carece de un tratamiento efectivo. El 50% de las enfermedades raras 5️⃣ aparecen en la infancia y el 30% de los niños con una enfermedad rara morirán antes de cumplir los cinco 5️⃣ años. Esto simplemente no es aceptable. Debemos hacer más para encontrar nuevos tratamientos y llevarlos rápida y asequiblemente a los 5️⃣ pacientes.

El Gosh obtuvo financiación de organizaciones benéficas, incluidas las mías, para pujar por la autorización de comercialización para el tratamiento 5️⃣ del síndrome de déficit inmunológico combinado grave, una afección potencialmente letal que deja a los pacientes sin sistema inmunitario. Si 5️⃣ no se trata, puede ser fatal dentro de los dos primeros años de vida, incluso los resfriados comunes pueden ser 5️⃣ letales. Pero la nueva terapia génica permite a los niños afectados vivir una vida normal. En pocas palabras, es la 5️⃣ diferencia entre crecer o no.

El futuro

Las decisiones de inversión de las empresas farmacéuticas son complejas y están influenciadas por muchos 5️⃣ factores, incluidos los marcos políticos y regulatorios, los costos iniciales y la factibilidad clínica. Incluso si un medicamento demuestra ser 5️⃣ un tratamiento eficaz para una enfermedad, se ha demostrado que es seguro y se espera que genere millones de libras 5️⃣ esterlinas al año, a veces no es suficiente para que una empresa justifique la inversión.

Este tenso equilibrio entre el beneficio 5️⃣ del paciente y las ganancias ha sido un debate en vivo desde la creación de la industria farmacéutica. Sin embargo, 5️⃣ en los últimos años ha habido acusaciones de enriquecimiento desenfrenado a costa de la salud de los pacientes. En 2024, 5️⃣ Turing Pharmaceuticals aumentó el costo de un medicamento salvavidas de 62 años llamado Daraprim, utilizado para tratar el VIH, la 5️⃣ malaria y el cáncer, de R$13.50 a R$750 por píldora. La decisión causó indignación y el ex CEO, Martin Shkreli, 5️⃣ intentó justificar el aumento alineando el precio con otros tratamientos para enfermedades raras. Por supuesto, no todos en la industria 5️⃣ farmacéutica se comportan de esta manera, pero aumentar la variedad de formas en que se pueden desarrollar y comercializar los 5️⃣ medicamentos a los pacientes será enormemente beneficioso para el sector en su conjunto.