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Uma criança britânica tevebaixar o betnacionalaudição restaurada depois de se tornar a primeira pessoa no mundo para participar baixar o betnacional um 9️⃣ teste pioneiro terapia genética, num desenvolvimento que os médicos dizem marca uma nova era na cura da surdez.

Sandy nasceu incapaz 9️⃣ de ouvir qualquer coisa devido à neuropatia auditiva, uma condição que perturba os impulsos nervoso e pode ser causada por 9️⃣ um gene defeituoso.

Mas depois de receber uma infusão contendo um exemplar do gene durante a cirurgia inovadora que levou apenas 9️⃣ 16 minutos, o jovem pode ouvir quase perfeitamente e gosta muito da bateria.

Os pais dela ficaram "gobsmacked" quando perceberam que 9️⃣ ela podia ouvir pela primeira vez após o tratamento. “Eu realmente não conseguia acreditar”, disse a mãe de Opal, Jo 9️⃣ Sandy."Foi... malucos".

A menina, de Oxfordshire foi tratada no hospital Addenbrooke's Hospital parte do fundo da fundação dos hospitais universitários NHS 9️⃣ baixar o betnacional Cambridge que está executando o julgamento Chord. Mais crianças surdas estão sendo recrutada para a experimentação e serão seguida 9️⃣ por cinco anos

O professor Manohar Bance, cirurgião de ouvido da confiança e investigador chefe do estudo disse que os resultados 9️⃣ iniciais eram "melhores" para o paciente com surdez.

"Temos resultados [Opal] que são muito espetaculares - tão perto da restauração auditiva 9️⃣ normal. Então esperamos mesmo ser uma cura potencial."

Ele acrescentou: "Tem havido tanto trabalho, décadas de... finalmente ver algo que realmente 9️⃣ funcionou baixar o betnacional humanos.... Foi bastante espetacular e um pouco inspirador na verdade."

A neuropatia auditiva pode ser causada por uma falha 9️⃣ no gene OTOF, que produz a proteína chamada otoferlina. Isso permite às células do ouvido se comunicarem com os nervos 9️⃣ auditivos e para superar essa falta é necessário enviar ao aparelho de audição um exemplar funcional da nova terapia feita 9️⃣ pela empresa Regeneron Biotech Company (BOC).

Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética baixar o betnacional hospitais universitários 9️⃣ da Universidade Cambridge, com resultados positivos.

O ensaio geral do Chord consiste baixar o betnacional três partes, com 3 crianças surdas incluindo a 9️⃣ opala recebendo uma baixa dosagem de terapia genética apenas numa orelha.

Um conjunto diferente de três crianças receberá uma dose alta 9️⃣ baixar o betnacional um lado. Então, se isso for mostrado para ser seguro mais filhos receberão a dosagem nos dois ouvidos 9️⃣ ao mesmo tempo - no total 18 pessoas serão recrutadas mundialmente e o teste será realizado com segurança

Opal é o 9️⃣ primeiro paciente globalmente a receber terapia e "é um dos mais jovens baixar o betnacional todo mundo que foi feito até agora, 9️⃣ tanto quanto sabemos", disse Bance.

A terapia genética – DB-OTO - é especificamente para crianças com mutações Otof. Um vírus inofensivo 9️⃣ pode ser usado no paciente, levando o gene de trabalho ao seu corpo e a um ambiente familiar onde ele 9️⃣ está presente baixar o betnacional casa ou na sala do hospital (o que significa “transpiração”).

O julgamento é "apenas o início das terapias 9️⃣ genéticas", disse Bance. “Marca uma nova era no tratamento da surdez”.

Martin McLean, conselheiro sênior de política da Sociedade Nacional das 9️⃣ Crianças Surdas (National Deaf Children's Society), disse que a surdez nunca deve ser uma barreira para felicidade ou realização. "Muitas 9️⃣ famílias vão acolher esses desenvolvimento e estamos ansiosos por aprender sobre os resultados baixar o betnacional longo prazo dos filhos tratados."

Com a 9️⃣ audição restaurada de Opal, seus pais agora têm um novo problema para enfrentar: o hobby favorito da filha está batendo 9️⃣ talheres na mesa e fazendo tanto barulho quanto possível.


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