Década passada, o imunologista holandês Jacques (Sjaak) Neefjes empenhou-se link da roleta trazer de volta um medicamento contra o câncer que não 8️⃣ estava disponível na Europa desde 2004

Por mais de uma década, o imunologista holandês Jacques (Sjaak) Neefjes tem se esforçado para 8️⃣ trazer de volta um medicamento contra o câncer que não estava disponível na Europa desde 2004. "Ainda estou atônito de 8️⃣ que um composto que poderia ter ajudado milhares de pessoas foi retirado do mercado", diz Neefjes. Parece haver algo de 8️⃣ misterioso sobre o motivo delink da roletaremoção, mas, conforme ele consegue perceber, foi simplesmente por falta de demanda.

A pesquisa mais 8️⃣ recente de Neefjes mostra que este medicamento, o aclarubicina, pode melhorar a sobrevida de pessoas com leucemia mieloide aguda (AML) 8️⃣ muito mais do que outras formas de quimioterapia. Se tivesse estado disponível na Europa nos últimos 20 anos, Neefjes estima 8️⃣ que poderia ter ajudado 100.000 pessoas.

Mas, embora a matemática possa parecer simples, o caminho da pesquisa de Neefjes não foi 8️⃣ nada suave. Em seus esforços para ressuscitar a aclarubicina, ele contrabandeou pequenas quantidades da China, encontrou amostras antigas link da roleta um 8️⃣ freezer finlandês e financiou parte de seu trabalho usando uma herança de um MP holandês que foi assassinado há 10 8️⃣ anos.

"Foi uma batalha difícil", diz Neefjes. E ainda não está nem perto do fim. Em seguida, ele precisa produzir quantidade 8️⃣ suficiente do medicamento para realizar ensaios clínicos com pacientes de AML na Europa.

Leucemia mieloide aguda (AML)

A AML é um câncer 8️⃣ de sangue link da roleta que a medula óssea produz rapidamente células anormais link da roleta vez de células sanguíneas saudáveis. A quimioterapia é 8️⃣ um tratamento comum, mas os efeitos colaterais de alguns destes medicamentos podem ser bastante graves. Em particular, um grupo de 8️⃣ medicamentos de quimioterapia chamados antiantraciclínicos pode causar danos no coração. Isso inclui medicamentos como a doxorubicina e a daunorubicina, que 8️⃣ são usados no Reino Unido e na Europa.

"Normalmente, estes medicamentos são administrados apenas quatro ou cinco vezes para prevenir problemas 8️⃣ cardíacos", diz Neefjes. Isso pode não ser suficiente para trazer o câncer link da roleta remissão, então os pesquisadores têm procurado alternativas.

Descobrindo 8️⃣ uma alternativa

Em 2013, o estudante de doutorado de Neefjes, Baoxu Pang, descobriu que a doxorubicina funciona de duas maneiras diferentes: 8️⃣ ela danifica o DNA e altera a forma como os genes são ligados e desligados. A ligação gênica é principalmente 8️⃣ responsável por matar células cancerígenas, enquanto os efeitos colaterais cardiotóxicos estão ligados aos danos no DNA.

A aclarubicina é também um 8️⃣ antiantraciclínico e tem sido usada na China e no Japão como tratamento contra o câncer. Em uma viagem à China, 8️⃣ Pang obteve uma pequena quantidade de aclarubicina e a levou de volta à Holanda link da roletalink da roletabagagem.

De esta pequena amostra, 8️⃣ Pang descobriu que a aclarubicina não causa danos no DNA link da roleta absoluto. Isso significa que ela não teria os mesmos 8️⃣ efeitos colaterais cardiotóxicos que outros antiantraciclínicos. Isso sozinho seria um bom motivo para trazer a aclarubicina de volta à Europa, 8️⃣ mas eles precisavam de mais evidências – e mais aclarubicina.

Produzindo mais aclarubicina

Neefjes encontrou um pesquisador na Finlândia que havia produzido 8️⃣ aclarubicina link da roleta escala comercial há várias décadas.

"Ela ainda tinha as bactérias necessárias para produzi-la link da roleta seu freezer", diz Neefjes.

No entanto, 8️⃣ não havia financiamento para escalar a produção.

"Não há patente neste composto, então a indústria não está interessada nele", diz Neefjes.

Desde 8️⃣ que a patente da aclarubicina expirou, não há incentivo para que as empresas farmacêuticas investam nela, pois qualquer concorrente também 8️⃣ está livre para produzir o medicamento. Isso deixa pequenas concessões, caridade e financiamento independente – e para Neefjes, parte da 8️⃣ link da roletafinanciamento inicial veio de uma fonte trágica e inesperada.

Financiamento inicial

A sogra de Neefjes era a ex-ministra holandesa da saúde 8️⃣ Els Borst. Em 2014, ela foi assassinada link da roletalink da roletacasa devido àlink da roletapostura sobre a eutanásia.

Borst foi uma força 8️⃣ motriz por trás da legislação holandesa que permite a eutanásia link da roleta determinadas condições. Ela também foi uma forte defensora dos 8️⃣ pacientes ao longo delink da roletacarreira.

Para Neefjes elink da roletaesposa, Andra, usar a herança de Borst para apoiar a pesquisa 8️⃣ link da roleta reviver um medicamento contra o câncer esquecido foi um tributo adequado.

Com a herança de Borst e as bactérias da 8️⃣ Finlândia, Neefjes foi capaz de produzir mais aclarubicina na Índia paralink da roletapesquisa na Holanda.

Outra vantagem para o projeto veio 8️⃣ link da roleta 2024, quando Neefjes ganhou o prestigioso Prêmio Holandês Spinoza porlink da roletapesquisa, com um prêmio de €2,5m.

Colaboração e resultados 8️⃣ promissores

Enquanto isso, Neefjes também estabeleceu uma colaboração com o clínico Junmin Li link da roleta Xangai, que vinha usando rotineiramente a aclarubicina 8️⃣ para tratar AML.

Os registros de pacientes de Li revelaram que a aclarubicina melhorou a taxa de sobrevida a cinco anos 8️⃣ de pacientes de AML link da roleta 23% link da roleta comparação com outros medicamentos de quimioterapia.

"Até mesmo o grupo chinês ficou surpreso ao 8️⃣ ver os resultados", diz Neefjes. Li ainda não havia analisado os números de seus próprios dados de pacientes.

No entanto, esses 8️⃣ dados promissores ainda não são suficientes para trazer a aclarubicina de volta à Europa. Os ensaios clínicos são o próximo 8️⃣ passo, e isso pode representar novos desafios, tanto para Neefjes quanto para outros pesquisadores de aclarubicina.