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Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, 7️⃣ o que tem sido descrito como sendo histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no 7️⃣ NHS na Inglaterra casa de aposta segura pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.

O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde 7️⃣ e Excelência casa de aposta segura Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca 7️⃣ 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.

Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos casa de aposta segura 7️⃣ que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou 7️⃣ Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos

Casgevy trabalha editando 7️⃣ um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.

A terapia espera-se 7️⃣ ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de 7️⃣ transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento 7️⃣ histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora 7️⃣ disponível no National Health Service.

“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamentecasa de aposta segura7️⃣ qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.

"Esta é a mais recente de uma série 7️⃣ revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - 7️⃣ e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.

Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades casa de aposta segura 7️⃣ Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente 7️⃣ a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.

“Estamos comprometidos casa de aposta segura reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e 7️⃣ pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”

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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:

“Com a aprovação de Nice 7️⃣ da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.

“Este 7️⃣ tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro 7️⃣ livre dos desafios dacasa de aposta seguracondição.

"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho 7️⃣ para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia casa de aposta segura todos os afetados."

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