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Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, 6️⃣ o que tem sido descrito como sendo histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no 6️⃣ NHS na Inglaterra erro 500 betnacional pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.

O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde 6️⃣ e Excelência erro 500 betnacional Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca 6️⃣ 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.

Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos erro 500 betnacional 6️⃣ que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou 6️⃣ Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos

Casgevy trabalha editando 6️⃣ um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.

A terapia espera-se 6️⃣ ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de 6️⃣ transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento 6️⃣ histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora 6️⃣ disponível no National Health Service.

“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamenteerro 500 betnacional6️⃣ qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.

"Esta é a mais recente de uma série 6️⃣ revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - 6️⃣ e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.

Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades erro 500 betnacional 6️⃣ Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente 6️⃣ a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.

“Estamos comprometidos erro 500 betnacional reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e 6️⃣ pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”

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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:

“Com a aprovação de Nice 6️⃣ da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.

“Este 6️⃣ tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro 6️⃣ livre dos desafios daerro 500 betnacionalcondição.

"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho 6️⃣ para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia erro 500 betnacional todos os afetados."

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