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Equipe chinesa restaura audição em resultadolotofacil crianças com deficiência auditiva hereditária
Por Redação Galileu
05/06/2024 11h36 Atualizado 05/06/2024
Na China, um 🌛 time de pesquisadores conseguiu reverter o quadro de surdez hereditária em resultadolotofacil cinco crianças, que, além de desenvolverem suas funções 🌛 auditivas, também apresentaram melhoria na percepção do falar e na capacidade de determinar a posição dos sons.
Este é o primeiro 🌛 ensaio clínico do mundo a administrar uma terapia gênica em resultadolotofacil ambos os ouvidos e seus resultados foram publicados na 🌛 quarta-feira (5) na revista Nature Medicine.
Estima-se que mais de 430 milhões de pessoas em resultadolotofacil todo o mundo sejam afetadas 🌛 por perda auditiva incapacitante, sendo 26 milhões diagnosticadas com surdez congênita. Segundo a pesquisa, até 60% dos casos de surdez 🌛 infantil são causados por fatores genéticos, como a DFNB9, uma mutação no gene OTOF que impede a produção da proteína 🌛 otoferlina, responsável pela audição funcional.
O estudo investiga o tratamento de casos de DFNB9, com o objetivo de tratar as crianças 🌛 de forma que alcançassem a capacidade de ouvir sons em resultadolotofacil três dimensões, importante para a comunicação e a realização 🌛 de tarefas diárias comuns.
Tratamento inovador
Para o tratamento, foram injetadas cópias ativas do transgene OTOF humano transportado pelo vírus adeno-associado (AAV) 🌛 nos ouvidos internos dos pacientes por meio de uma cirurgia especializada e minimamente invasiva.
Em observação durante um período de 13 🌛 a 26 semanas, foram verificados 36 eventos adversos nos pacientes, mas não houve toxicidade limitante da dose ou ferimentos graves. 🌛 Todas as cinco crianças apresentaram recuperação auditiva em resultadolotofacil ambos os ouvidos.
Casos de DFNB9 | Tratamento | Resultados |
---|---|---|
Cinco crianças | Cópias ativas do transgene OTOF humano | Recuperação auditiva em resultadolotofacil ambos os ouvidos |
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