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Uma ninhinha britânica teve seu ouvido restaurado após participar de um ensaio 7️⃣ clínico pioneiro de terapia genética, um desenvolvimento que, de acordo com os médicos, marca uma nova era no tratamento da 7️⃣ surdez.

A opala Sandy nasceu sem poder ouvir nada devido à neuropatia auditiva, uma condição que interfere nas transmissões de impulsos 7️⃣ nervosos do interior do ouvido ao cérebro e pode ser causada por um gene defeituoso.

Mas após receber uma infusão com 7️⃣ uma cópia funcional do gene durante uma cirurgia inovadora que durou apenas 16 minutos, a menina de 18 meses pode 7️⃣ ouvir quase que perfeitamente e gosta de jogar com pratos de bateria.

Os pais ficaram "atônitos" quando perceberam que ela podia 7️⃣ ouvir pela primeira vez depois do tratamento. "Não podia realmente acreditar", disse a mãe da Opala, Jo Sandy. "Foi ... 7️⃣ loucura."

A garota, do Oxfordshire, foi tratada no Addenbrooke's hospital, que faz parte do Cambridge university hospitals NHS foundation trust e 7️⃣ é responsável pelo ensaio clínico Chord. Mais crianças surdas do Reino Unido, Espanha e EUA estão sendo recrutadas para o 7️⃣ ensaio clínico e serão acompanhadas por um período de cinco anos.

O prof. Manohar Bance, cirurgião de ouvido do trust e 7️⃣ investigador-chefe do ensaio clínico, disse que os primeiros resultados foram " melhores do que esperava ou esperava" e podem curar 7️⃣ pacientes com esse tipo de surdez.

Ele acrescentou: "Tudo o que há é resultados de [Opala] que são muito espetaculares – 7️⃣ quase uma restauração normal da audição. Então, esperamos que possa ser um potencial cura."

A neuropatia auditiva pode ser causada por 7️⃣ uma falha no gene OTOF, que produz uma proteína chamada otoferlina. Essa proteína permite que as células do ouvido se 7️⃣ comuniquem com o nervo do ouvido. Para superar a falha, a nova terapia da empresa de biotecnologia Regeneron envia uma 7️⃣ cópia funcional do gene para o ouvido.

Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética no Cambridge university 7️⃣ hospitals, com resultados positivos.

O ensaio clínico Chord é dividido roleta de time três partes, com três crianças surdas, incluindo Opala, recebendo uma 7️⃣ dose baixa de terapia genética roleta de time um ouvido. Um grupo diferente de três crianças receberá uma dose alta roleta de time um 7️⃣ lado. Em seguida, se for mostrado que é seguro, mais crianças receberão uma dose roleta de time ambos os ouvidos ao mesmo 7️⃣ tempo. No total, 18 crianças roleta de time todo o mundo serão recrutadas para o ensaio clínico.

Opala é a primeira paciente a 7️⃣ nível mundial a receber a terapia e "é a mais jovem a ser tratada até o momento, o mais longe 7️⃣ que sabemos", disse Bance.

A terapia genética – DB-OTO – é específica para crianças com mutações do gene OTOF. Um vírus 7️⃣ inofensivo é usado para levar a cópia funcional do gene até o paciente.

O ensaio clínico é "apenas o começo das 7️⃣ terapias genéticas", disse Bance. "Ele marca uma nova era no tratamento da surdez."

Martin McLean, assessor sênior de políticas da National 7️⃣ Deaf Children's Society, disse que a


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